Porpora trombotica trombocitopenica congenita, ok Aifa a terapia enzimatica

(Adnkronos) – L’Aifa-Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilità di Adzynma® (Adamts13 ricombinante) per il trattamento della carenza dell’enzima Adamts13 in pazienti pediatrici e adulti con porpora trombotica trombocitopenica congenita (cTtp). Lo annuncia Takeda, in una nota, sottolineando che "Adamts13 ricombinante è l’unica terapia sostitutiva enzimatica nell'Unione Europea specifica per il trattamento della cTtp, malattia ultra-rara della coagulazione del sangue causata da una carenza dell'enzima Adamts13". La patologia è associata a eventi acuti e subacuti, sintomi cronici debilitanti e manifestazioni di porpora trombotica trombocitopenica che possono includere trombocitopenia, anemia emolitica microangiopatica, manifestazioni renali, ictus e dolore addominale. Se non trattati, gli eventi acuti di Ttp hanno un tasso di mortalità superiore al 90%. La Ttp è stata descritta per la prima volta nel 1924 e, soltanto negli anni ‘70, è stata scoperta la forma congenita. Oggi si stima che colpisca tra 0,5 e 2 persone per milione. La diagnosi precoce e il trattamento tempestivo sono fondamentali per migliorare la prognosi e la qualità di vita dei pazienti".  Il farmaco – continua la nota – agisce ripristinando i livelli fisiologici dell’enzima Adamts13 riducendo il rischio di eventi acuti e sintomi cronici associati alla malattia, con un buon profilo di sicurezza favorevole rispetto alle terapie a base di plasma. Le reazioni avverse più comuni hanno una bassa incidenza e sono generalmente rappresentate da: mal di testa, diarrea, vertigini, infezione delle vie respiratorie superiori, nausea e emicrania. "L’ammissione al rimborso di Adamts13 ricombinante in Italia – afferma Raimondo De Cristofaro, professore associato di Medicina interna, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs – segue l’approvazione europea, ottenuta sulla base dei risultati del primo trial clinico crossover randomizzato, controllato e open label di fase 3 nella cTtp, confermando il valore di una terapia enzimatica sostitutiva in grado di ridurre il rischio di eventi acuti e subacuti con un profilo di sicurezza favorevole". I risultati raggiunti dal trial clinico di fase 3, che hanno portato all’approvazione europea e italiana sono stati pubblicati sul ‘New England Journal of Medicine’ nel maggio 2024, dimostrando l’efficacia della terapia e la riduzione degli eventi acuti.  “Siamo orgogliosi di annunciare questa svolta terapeutica per i pazienti affetti da porpora trombotica trombocitopenica congenita – dichiara Alessandra Fionda, Medical & Regulatory Head Takeda Italia e Grecia – Si tratta dell’unico trattamento specifico disponibile che agisce sostituendo l’enzima mancante rAdamts13 migliorando anche la qualità di vita dei pazienti con cTtp, una patologia caratterizzata da eventi acuti potenzialmente letali e sintomi cronici debilitanti”. Conclude Laura Nocerino – Rare BU Head Takeda Italia e Grecia: “Da 70 anni in Takeda ci occupiamo di innovazione nei disturbi ematici rari, impegnandoci per sviluppare soluzioni terapeutiche innovative. Grazie a questa esperienza e con il nostro impegno vogliamo rispondere ai bisogni insoddisfatti dei pazienti, che soprattutto nelle patologie ultra-rare come la porpora trombotica trombocitopenica, sono ancora molti”. 
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