(Adnkronos) – La Commissione europea ha approvato l’estensione dell’autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) di emicizumab in Ue. Le nuove indicazioni dell’anticorpo bispecifico includono la profilassi di routine degli episodi di sanguinamento nelle persone con emofilia A (con deficit congenito di fattore VIII) senza inibitori del fattore VIII, che soffrono di una forma moderata della malattia (FVIII ≥1% e ≤5%) con un fenotipo di sanguinamento grave. Lo annuncia Roche in una nota. L’emofilia A – ricorda – è una grave malattia ereditaria in cui il sangue non si coagula correttamente, con conseguenti sanguinamenti incontrollati e spesso spontanei. L’emofilia A colpisce circa 900mila persone in tutto il mondo, di cui circa il 14% presenta una forma moderata della malattia.
“Accogliamo con favore la decisione della Commissione europea di approvare emicizumab nella Ue anche per le persone con emofilia A moderata poiché, anche moderata, può provocare sanguinamenti che causano danni articolari irreversibili e incidono sulla qualità della vita – afferma Levi Garraway, Chief Medical Officer di Roche e Head of Global Product Development – Dal momento che i suoi benefici si estendono a un numero di pazienti più ampio, il nostro impegno resta quello di capire in che modo emicizumab possa aiutare un numero sempre più grande di pazienti con emofilia A a vivere una vita senza episodi di sanguinamento”.
Emicizumab è un anticorpo bispecifico diretto al fattore IXa e al fattore X della coagulazione. E’ progettato per riunire il fattore IXa e il fattore X e ripristinare il processo di coagulazione del sangue nelle persone con emofilia A. Emicizumab è un trattamento profilattico (preventivo) che può essere somministrato mediante iniezione sottocutanea di una soluzione pronta all’uso una volta alla settimana, oppure ogni 2 settimane o ancora ogni 4 settimane (dopo una dose di carico una volta alla settimana per le prime 4 settimane).
Circa l’85% delle persone con emofilia A moderata – sottolinea Roche – sperimenta sanguinamenti entro un anno e uno su tre soffre di problemi articolari a lungo termine, molti dei quali richiedono un intervento chirurgico e incidono sulla qualità della vita. Mentre il trattamento e il percorso terapeutico delle persone con emofilia A grave sono ben delineati – si spiega nella nota – sono disponibili meno informazioni e linee guida sulla profilassi per l’emofilia A moderata. Inoltre, la gravità dell’emofilia A, tradizionalmente misurata dai livelli di fattore VIII, non sempre riflette il comportamento dei sanguinamenti. Molte persone con emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti profilattici e potrebbero quindi presentare un quadro clinico peggiorato.
Questa approvazione si basa sui risultati dello studio di fase III Haven 6, in cui emicizumab ha dimostrato un controllo efficace dei sanguinamenti, un profilo di sicurezza favorevole nelle persone con emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII, nelle quali la profilassi era clinicamente indicata. La decisione della Ce si è basata anche su dati ‘real-world’. Questa espansione delle indicazioni – evidenzia l’azienda – fornirà un’efficace e conveniente opzione di trattamento di profilassi con un profilo di sicurezza favorevole per i pazienti europei con emofilia A moderata con un fenotipo di sanguinamento grave.
A livello globale, emicizumab è approvato come opzione di trattamento profilattico nelle persone affette da emofilia A con inibitori del fattore VIII in oltre 110 Paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 100 Paesi. E’ stato studiato nell’ambito di uno dei più vasti programmi di sperimentazione clinica condotti su persone affette da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi otto studi di fase III.
