Farmaci, risultati positivi per mavacamten in adolescenti con cardiomiopatia ipertrofica

(Adnkronos) – Sono positivi i dati dello studio di fase 3 Scout-Hcm su mavacamten, il primo su un inibitore della miosina cardiaca (Cmi) negli adolescenti (di età compresa tra 12 e 18 anni) con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (oHcm) sintomatica. Lo studio – informa Bristol Myers Squibb in una nota – ha soddisfatto l'endpoint primario, dimostrando una riduzione clinicamente rilevante e statisticamente significativa, alla settimana 28 rispetto al basale, del gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro (Lvot) con manovra di Valsalva con mavacamten rispetto a placebo, con una differenza media dei minimi quadrati (Ls) significativa (Ci 95%) alla settimana 28 di -48,0 (-67,7, -28,3) mm Hg (P < 0,0001). Inoltre, mavacamten ha dimostrato un miglioramento significativo rispetto a placebo in diversi endpoint secondari a 28 settimane, e simili risultati di sicurezza sono stati osservati nei gruppi trattati con mavacamten e placebo. I dati sono stati condivisi con una presentazione late-breaking all'Annual Scientific Session & Expo 2026 dell'American College of Cardiology (Acc), con pubblicazione simultanea sul 'New England Journal of Medicine' . "La cardiomiopatia ipertrofica pediatrica è una rara patologia cardiaca associata a sintomi gravi, a volte potenzialmente letali – spiega Joseph Rossano, principal Investigator dello studio Scout-Hcm e direttore della Divisione di Cardiologia del Children's Hospital di Philadelphia – In assenza di terapie approvate per i pazienti pediatrici con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva e con le attuali raccomandazioni per la terapia farmacologica derivate principalmente da studi condotti su adulti, i risultati positivi di questo studio rappresentano un significativo progresso nel campo della cardiologia pediatrica e una potenziale nuova terapia efficace per i pazienti adolescenti, qualora venisse approvata dalla Fda", l'Agenzia americana del farmaco. Lo studio Scout-Hcm – dettaglia la nota – ha valutato mavacamten rispetto a placebo in 44 pazienti di età compresa tra 12 e 18 anni con oHcm e sintomi di classe II-III secondo New York Heart Association (Nyha) per un periodo di 28 settimane. Oltre a raggiungere l'endpoint primario di riduzione del gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro con manovra di Valsalva, mavacamten ha mostrato miglioramenti significativi rispetto a placebo in termini di ostruzione ventricolare sinistra, funzione diastolica, spessore massimo della parete ventricolare sinistra, classe Nyha e disfunzione della valvola mitrale a 28 settimane. "I risultati dello studio Scout-Hcm – commenta Cristian Massacesi, Executive Vice President, Chief Medical Officer and Head of Development, di Bristol Myers Squibb – sottolineano il potenziale di mavacamten di diventare il primo inibitore della miosina cardiaca (Cmi) per gli adolescenti, rafforzando la nostra leadership in questo settore e il nostro ruolo nel ridefinire la comprensione scientifica della oHcm e le modalità con cui la malattia viene diagnosticata, valutata e potenzialmente trattata. Alla luce di questi dati significativi di sicurezza ed efficacia, siamo entusiasti del potenziale di poter fornire un cambiamento di paradigma terapeutico per i pazienti adolescenti e le loro famiglie". Nello studio – prosegue la nota – i miglioramenti nei gradienti del tratto di efflusso ventricolare sinistro (Lvot) a riposo e dopo esercizio con mavacamten rispetto a placebo hanno mostrato una differenza media dei minimi quadrati di -47,0 mm Hg (-62,7, -31,4) con p nominale < 0,0001 e -41,7 mm Hg (-59,7, -23,7) con p nominale < 0,0001, rispettivamente. L'endpoint primario è stato supportato dalla percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione del gradiente massimo del Lvot (a riposo o con manovra di Valsalva) a