Il futuro della cura del diabete 1, Piemonti: “Sfida ora è libertà da insulina”

(Adnkronos) – Contro il diabete di tipo 1, nel quadro dei progressi scientifici, l'obiettivo non è più sopravvivere, ma la nuova sfida è la libertà dall’insulina. A tracciare gli scenari prossimi venturi nella cura e nell'approccio a questa malattia – in un ampio editoriale pubblicato su 'The Lancet' – è Lorenzo Piemonti, direttore Istituto ricerca sul diabete del San Raffaele di Milano e già coordinatore scientifico della Società italiana di diabetologia (Sid), che racconta cosa c'è dietro l’angolo per le persone con diabete di tipo.  "Oggi ci poniamo sfide molto più ambiziose rispetto a qualche decennio fa, perché abbiamo già risolto alcuni problemi fondamentali. Il primo: quello della sopravvivenza delle persone con diabete di tipo 1 che, fino alla scoperta dell'insulina, avvenuta negli anni '20 dello scorso secolo, morivano anche a 3 mesi dalla diagnosi", ricorda Piemonti. La scoperta dell'insulina, continua, "ha cambiato la storia di queste persone trasformando il diabete di tipo1 da malattia 'acuta' a 'cronica degenerativa'. Abbiamo dunque trasformato questa patologia, ma non l'abbiamo 'guarita', un po' come accade con tante malattie oncologiche". Le persone con diabete di tipo 1 oggi vivono a lungo, ma non sono state 'liberate' dalla malattia, che richiede un'attenzione totalizzante h24, con delega totale della gestione al paziente, rispetto alla tempistica e alla dose della terapia. Il tutto con il rischio costante di sbagliare, che può portare a conseguenze potenzialmente mortali. “Questa enorme responsabilità addossata al paziente – sottolinea lo specialista – è un unicum in tutta la medicina. Non esiste un'altra malattia nella quale deleghiamo ogni minuto le decisioni terapeutiche di un farmaco (che può anche uccidere se si sbaglia) al paziente". Per superare tutto questo, prosegue l'analisi, "molto è stato fatto negli ultimi anni. Sono cambiate le tipologie di insulina (analoghi, insuline settimanali, ecc.) e anche la tecnologia ha dato un gigantesco aiuto nella gestione del quotidiano di questi pazienti". Nel tempo queste innovazioni hanno portato a un miglioramento del compenso glicemico e a una riduzione delle complicanze classiche legate al diabete (nefropatia, retinopatia, neuropatia e in parte le complicanze cardiovascolari). "Ma allo stesso tempo – riflette Piemonti – hanno trasformato i bisogni correlati alla malattia, di pari passo con l'evoluzione degli ecosistemi, della società e dei valori che contraddistinguono i concetti di salute e di benessere. L'obiettivo attuale non è più quello di cronicizzare la malattia e di portarla a una gestione tale da ottimizzare il controllo glicemico, ma di poterlo fare in maniera sempre più compatibile non solo con il 'sopravvivere', ma con il 'vivere', che è sinonimo di benessere non solo fisico, ma anche psicologico ed economico. Non potremo dire di aver guarito la malattia, se non avremo risolto tutte queste esigenze". Oggi siamo alla vigilia di un ulteriore salto in avanti. E con le attuali conoscenze biologiche e biotecnologiche questo è a portata di mano. "Ma prima – ammonisce l'esperto – dobbiamo cambiare alcuni parametri con i quali interpretiamo la malattia e i risultati della terapia. Se la metrica continua ad essere solo l'emoglobina glicata, non riusciamo ad inquadrare la multidimensionalità del problema. 'Guarire', in questo contesto, significa liberare i pazienti dalle somministrazioni di insulina". In futuro avremo sempre più strategie in grado di rallentare o di bloccare l'evoluzione della malattia prima che diventi insulino-dipendente. "Questo significa – spiega Piemonti – agire nella fase 'immunologica' della malattia, quella che precede la comparsa dell'iperglicemia (il diabete di tipo 1, prima di essere una malattia metabolica è una malattia immunologica). Per ora abbiamo a disposizione solo il teplizumab, ma in futuro avremo sempre più strumenti per intervenire in questa fase della malattia". "Per le persone che non risponderanno a queste terapie 'immunologiche' o che non saranno state intercettate nella fase adeguata per somministrarle – prospetta lo specialista – potremo agire con la sostituzione e di rigenerazione delle cellule che producono insulina. I primi prodotti cellulari derivati da cellule staminali sono oggi in sperimentazione clinica avanzata e potrebbero aprire la strada alle prime terapie disponibili nei prossimi anni. L'impianto di queste cellule in una prima fase prevederà ancora uno stato di immunosoppressione, ma gradualmente si passerà ad una scarsa o 'transiente' immunosoppressione e in una terza fase all'assenza di immunosoppressione. Non parliamo più del 'se' questo accadrà, ma di 'quando'". Il nodo oggi non è più solo scientifico, ma riguarda come integrare l'innovazione nel modo in cui il diabete di tipo 1 viene ancora interpretato e gestito dal punto di vista medico, sociale e soprattutto regolatorio ed economico. "Il valore di queste nuove terapie, che potrebbero rendere le persone con diabete di tipo 1 indipendenti dall'insulina, è immediatamente evidente per pazienti e clinici, molto meno per i sistemi di rimborso e per i payer, che tendono ancora a valutare le terapie principalmente in base al raggiungimento del target di emoglobina glicata, al minor costo possibile", osserva l'esperto. Eppure l'indipendenza dall’insulina rappresenta qualcosa di molto più ampio di un semplice parametro metabolico: "Il suo valore, in termini di qualità della vita, autonomia quotidiana e benessere complessivo del paziente, non è ancora stato pienamente quantificato e non ha ancora trovato una traduzione economica nei modelli di valutazione sanitaria". "Oggi la scienza ci offre la concreta possibilità di raggiungere l'indipendenza dall'insulina – rimarca ancora Piemonti – Il passo successivo è tradurre questo progresso in modelli di valutazione economica e sanitaria adeguati. Non è una questione teorica: dobbiamo trasformare questo valore in numeri, integrando nei modelli di Health Technology Assessment indicatori che includano non solo i parametri metabolici, ma anche gli esiti riportati dai pazienti, la qualità della vita e la riduzione del carico decisionale quotidiano legato alla gestione della malattia". Solo attraverso questa evoluzione dei modelli di valutazione sarà possibile rendere concretamente accessibili ai pazienti le innovazioni che la ricerca sta rendendo disponibili.  "La medicina – commenta Raffaella Buzzetti, presidente della Sid – è riuscita a prolungare la vita delle persone con diabete di tipo 1. Oggi dobbiamo trovare il modo di restituire loro la pienezza della vita. Libertà significa poter dormire senza paura di una crisi ipoglicemica. Significa lavorare, viaggiare, fare sport senza dover fare calcoli continui. Significa non dover pensare alla malattia ogni minuto e al terrore delle ipoglicemie. Un secolo fa l'insulina ha trasformato il diabete di tipo 1 da condanna a morte a condizione cronica. Il prossimo passo, quello che ci aspetta ora, è più ambizioso: fare in modo che le persone con diabete di tipo 1 tornino ad un'esistenza il più possibile normale. La Sid – conclude la presidente – rinnova il proprio impegno affinché ricerca, innovazione e politiche sanitarie convergano tutte in questa direzione: garantire alle persone con diabete di tipo 1 non solo più anni di vita, ma riempire di vita tutto il tempo guadagnato". 
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