Fibrosi cistica, in Gazzetta ufficiale ok di Aifa a rimborsabilità per tripla combinazione

(Adnkronos) – Vertex Pharmaceuticals annuncia la pubblicazione in Gazzetta ufficiale della determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per la rimborsabilità della tripla combinazione di nuova generazione Alyftrek* (deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor) per le persone affette da fibrosi cistica (Fc) di età pari o superiore a 6 anni che hanno almeno una mutazione del gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (Cftr) non di classe I. L'accordo – si legge in una nota dell'azienda – amplia l'accesso a Kaftrio* (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) e Kalydeco* (ivacaftor) per le persone affette da Fc di età pari o superiore ai 2 anni che presentano almeno una mutazione non di classe I nel gene Cftr. Grazie a questo accordo circa 1.500 pazienti con mutazioni rare e ultra-rare avranno accesso, per la prima volta in Italia, a un modulatore della proteina Cftr, terapia innovativa di ultima generazione che interviene direttamente sulle cause alla base di questa grave malattia genetica.  "L'Italia è il Paese europeo con il maggior numero di pazienti affetti da fibrosi cistica con mutazioni diverse dalla più frequente, la F508del. In questo scenario, l'accordo raggiunto rappresenta una svolta decisiva per l'intera comunità Fc – afferma Vincenzo Carnovale, presidente della Società italiana per lo studio della fibrosi cistica e direttore del Centro di riferimento regionale della Campania per la cura della Fc dell'adulto – Per la prima volta, infatti, grazie a questa nuova opportunità un'ampia platea di pazienti potrà finalmente accedere e beneficiare di una terapia innovativa di ultima generazione, in grado di correggere il difetto genetico alla base della patologia e di migliorare in modo significativo la qualità di vita, l'andamento della malattia e le prospettive cliniche a lungo termine". "L'accesso al modulatore di nuova generazione Alyftrek rappresenta un traguardo fondamentale per la comunità italiana affetta da fibrosi cistica, che da oggi potrà contare su una nuova terapia con il potenziale di trasformare concretamente il percorso di cura – dichiara Federico Viganò, Country Manager per Italia e la Grecia presso Vertex Pharmaceuticals – Grazie all'accordo con Aifa, i pazienti che fino ad oggi non disponevano di alcuna opzione terapeutica potranno accedere per la prima volta a una terapia di ultima generazione. Si tratta di un risultato che testimonia la nostra volontà di rispondere ai bisogni ancora insoddisfatti dei pazienti e conferma il ruolo dell'Italia come Paese all'avanguardia nel rendere disponibili trattamenti innovativi all'interno del Ssn". Alyftrek – dettaglia la nota – sarà disponibile per le persone affette da Fc di età pari o superiore a 6 anni che presentano almeno una mutazione non di classe I nel gene Cftr. Si tratta di una tripla combinazione da assumere una volta al giorno, che agisce sulla causa alla base della malattia migliorando la funzione del Cftr, proteina presente sulla superficie cellulare in diversi organi. Il rimborso includerà 46 mutazioni aggiuntive che rispondono univocamente ad Alyftrek. L'estensione della rimborsabilità per Kaftrio e Kalydeco, invece, renderà il farmaco disponibile per il trattamento della fibrosi cistica in pazienti di età pari e superiore a 2 anni che presentano almeno una mutazione non di classe I nel gene Cftr. La Fc è una malattia genetica rara che colpisce oltre 112.000 persone, di cui circa 94.000 in Nord America, Europa ed Australia. E una patologia multisistemica progressiva che colpisce polmoni, fegato, tratto gastrointestinale, seni nasali, ghiandole sudoripare, pancreas e organi riproduttivi. E' causata dall'assenza o dall'alterato funzionamento della proteina Cftr, a causa di alcune mutazioni del gene Cftr. Perché si sviluppi è necessario ereditare due alleli del gene Cftr difettosi – uno da ciascun genitore – ed è possibile rilevarlo attraverso un test genetico. 
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