Leucemia linfatica cronica, ok da Aifa a rimborsabilità in Italia di pirtobrutinib

(Adnkronos) – Lilly annuncia che l'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) "ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (Llc) recidivante o refrattaria". La decisione, pubblicata nella Gazzetta Ufficiale il 26 marzo 2026, rende il farmaco "disponibile per i pazienti che sono stati precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di Bruton (Btk). La Llc – informa una nota dell'Azienda – è un tumore del sangue caratterizzato da un accumulo nel sangue venoso periferico e negli organi linfoidi di linfociti B". Nelle fasi iniziali, la malattia si sviluppa come proliferazione di cellule 'clonali', cioè di copie identiche dei linfociti patologici interessati, a cui segue il coinvolgimento delle strutture linfatiche – linfonodi e milza – che aumentano di dimensione. In Occidente, la Llc è la forma di leucemia più frequente negli adulti e l’incidenza è stimata in 5 casi ogni 100.000 persone. In Italia si stimano circa 3000 nuovi casi all'anno. La malattia è tipica dell’età più avanzata, con il 40% delle diagnosi effettuate oltre i 75 anni e solo il 15% entro i 50 anni. L’età media alla diagnosi è di circa 70 anni, con una leggera prevalenza degli uomini rispetto alle donne. "Nonostante i progressi terapeutici, molti pazienti con Llc vanno incontro a multiple recidive o diventano resistenti al trattamento. Pirtobrutinib rappresenta un’innovazione terapeutica significativa, in quanto agisce come inibitore di Btk non covalente ed è capace di legarsi alla proteina target in modo differente rispetto agli inibitori covalenti di prima e seconda generazione", si legge nella nota.  "Si stima che in Emila Romagna ogni anno vengano diagnosticati 250 nuovi casi di leucemia linfatica cronica e che la prevalenza della Llc a 10 anni sia di 2100 pazienti. Per i nostri pazienti, l’approvazione della rimborsabilità di pirtobrutinib rappresenta un’importante e innovativa opzione che arricchisce il panorama terapeutico della Llc ricaduta o refrattaria – commenta Antonio Cuneo, ordinario di Ematologia dell'Università degli Studi di Ferrara e direttore della Sezione di Ematologia dell'Aou Arcispedale Sant'Anna di Ferrara -. La novità risiede nel suo meccanismo di azione, unico e reversibile, che lo rende efficace anche nei casi di resistenza agli altri inibitori di Btk". I risultati dello studio clinico di fase 1/2 Bruin – si legge – pubblicati su 'New England Journal of Medicine' nel 2023 , hanno dimostrato l'efficacia del farmaco in una popolazione di pazienti fortemente pretrattata, mostrando risposte cliniche durature anche in casi di prognosi sfavorevole. Lo studio di fase 3 Cll-Bruin 321 ha poi messo a confronto pirtobrutinib con il trattamento standard di riferimento nello stesso setting, dimostrando la sua superiorità di efficacia. "I dati clinici dimostrano che pirtobrutinib, terapia somministrata per via orale e in via continuativa, garantisce un'efficacia significativa in pazienti con Llc recidivante o refrattaria; efficacia accompagnata da un’ottima tolleranza, frutto della selettività del meccanismo di azione Btk – sottolinea Cuneo -. Avere la rimborsabilità in Italia di questa opzione consente una gestione più flessibile e mirata del percorso terapeutico, offrendo ai pazienti un miglioramento significativo della qualità di vita e una risposta più duratura nel tempo, anche nei casi in cui le terapie target attualmente disponibili non abbiano dato esito". Da ottobre 2024, pirtobrutinib è rimborsato in Italia nel trattamento di pazienti adulti affetti da linfoma a cellule mantellari (Mcl) recidivante o refrattario precedentemente trattati con un inibitore della BTK. A cui si aggiunge ora l’indicazione nella Llc. "Siamo orgogliosi di poter rendere disponibile pirtobrutinib anche per questa popolazione di pazienti ematologici – afferma Elias Khalil, Presidente e Amministratore delegato Italy Hub di Lilly -. Questa nuova approvazione riflette il nostro costante impegno nell'innovazione oncologica e nella ricerca di soluzioni che possano realmente fare la differenza per le persone affette da tumori rari o complessi". 
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