“In ogni regione abbiamo costruito un board composto da clinici di riferimento, rappresentanti delle Regioni, coordinatori regionali per le malattie rare, rappresentanti della farmaceutica regionale e ospedaliera e associazioni di pazienti, che si sono confrontati sul modello Pdta (Percorso diagnostico terapeutico assistenziale) di Ossfor (Osservatorio farmaci orfani) applicato al rachitismo ipofosfatemico. Abbiamo immaginato di applicarlo all’ipofosfatemia X-linked perché è una malattia rara, ma non eccessivamente; è inoltre una malattia estremamente complessa e multidisciplinare, con una presa in carico molto complicata poiché ha uno sviluppo pediatrico e un’evoluzione adulta. Ci sembrava quindi un modello ideale”. Lo ha spiegato Francesco Macchia, coordinatore di Ossfor, in occasione del Congresso nazionale 2021 della Sifo (Società italiana di farmacia ospedaliera e dei servizi farmaceutici), durante il quale, nel corso di una sessione specifica, si è parlato anche dell’approccio integrato, modalità di successo nella gestione delle patologie.
“Dal 2020 – ha sottolineato Macchia – stiamo promuovendo una serie di incontri con l’obiettivo di approfondire le linee di indirizzo pubblicate nel 4° Quaderno Ossfor e valutare l’applicazione direttamente con gli esperti che si occupano di redigere i Pdta. I modelli presentati oggi hanno accolto alcuni degli elementi del lavoro realizzato con Ossfor e ci auguriamo che coinvolga sempre più Regioni, perché le persone con malattia rara hanno bisogno di vedersi garantita una presa in carico adeguata e il Pdta è uno strumento fondamentale perché questo sia possibile”.
