Malattie rare, Pofi (Sapienza): “Nuova terapia per ipoparatiroidismo migliora aderenza a cura”

(Adnkronos) – "Fino a oggi il trattamento per l'ipoparatiroidismo" – malattia endocrina rara caratterizzata da bassi o inappropriati livelli di ormone paratiroideo, che determinano una riduzione dei livelli di calcio e un aumento dei livelli di fosfato nel sangue – "si è concentrato soprattutto sulla gestione dei sintomi, quindi il deficit biochimico, attraverso la somministrazione di calcio e vitamina D attivata per correggere lo squilibrio nel sangue. Si tratta però di un approccio 'cosmetico' che non interviene direttamente sulla fisiopatologia della malattia. Le nuove linee guida indicano un cambio di prospettiva: passare da una gestione puramente biochimica a un trattamento che agisca sui meccanismi alla base della patologia". Lo ha detto Riccardo Pofi, professore associato di Endocrinologia e Malattie del metabolismo alla Sapienza università di Roma e tesoriere della Società italiana di endocrinologia (Sie), intervenuto alla conferenza stampa 'Dalla ricerca alla terapia – Rimborsabile in Italia palopegteriparatide per la gestione dell’ipoparatiroidismo', promossa oggi a Roma da Ascendis Pharma dopo l'approvazione da parte dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) della rimborsabilità di palopegteriparatide, terapia sostitutiva dell'ormone paratiroideo (Pth) indicata per il trattamento di adulti con ipoparatiroidismo cronico. "Questa nuova terapia, il palopegteriparatide – spiega Pofi – rappresenta un passo avanti importante. Gli studi dimostrano infatti come la somministrazione del farmaco, seppur giornaliera, permette di migliorare l'aderenza alle cure e, nella maggior parte dei casi, di ridurre o addirittura sospendere l'assunzione di calcio e vitamina D che fino ad oggi eravamo costretti ad utilizzare. In questo modo il paziente assume meno farmaci e beneficia di un trattamento più efficace". 
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