Malattie rare, risultati positivi a 5 anni per vamorolone in distrofia Duchenne

(Adnkronos) – Sono positivi i risultati di un'analisi dei dati a lungo termine – comprese le prime valutazioni dello studio multicentrico in aperto Guardian, attualmente in corso – che valuta Agamree* (vamorolone) in pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (Dmd). Lo annuncia in una nota Santhera Pharmaceuticals, precisando che l'analisi ha incluso pazienti mai trattati con corticosteroidi e che hanno iniziato il trattamento con Agamree tra i 4 e i 7 anni di età nell'ambito di studi clinici, proseguendo poi attraverso vari programmi di accesso tra cui lo studio Guardian.  Sono stati analizzati i dati di un massimo di 110 pazienti, con un numero variabile in base alla disponibilità delle informazioni. In questa analisi i pazienti avevano ricevuto il trattamento per un massimo di 8 anni, con un follow-up mediano di circa 5 anni. La maggior parte dei pazienti ha mantenuto dosi elevate (4-6 mg/kg/giorno) in contesti clinici di real world durante il periodo di osservazione. I risultati mostrano che i pazienti trattati con vamorolone hanno mantenuto la funzione motoria durante il follow-up prolungato, dimostrando un'efficacia duratura del trattamento misurata in base al tempo di perdita della deambulazione paragonabile a quella dei corticosteroidi standard (p=0,91). Nelle analisi di sottogruppi prestabilite non sono state osservate differenze rispetto al deflazacort o al prednisone assunti quotidianamente. I dati – riporta l'azienda – continuano a confermare un profilo di sicurezza e tollerabilità differenziato rispetto ai corticosteroidi tradizionali. I pazienti trattati con Agamree hanno registrato un tasso significativamente inferiore di fratture vertebrali (p=0,0061), hanno mantenuto una crescita normale senza il rallentamento osservato con i corticosteroidi standard (p