Tumori, cellule Carcik made in Italy efficaci contro la leucemia dei bimbi

(Adnkronos) – L'immunoterapia anticancro Carcik – basata su linfociti T prelevati da un donatore sano e geneticamente modificati in laboratorio in modo da riconoscere e aggredire le cellule tumorali, una volta reinfusi nel paziente – funziona contro la leucemia linfoblastica acuta di tipo B, forma che rappresenta circa l'80% delle nuove diagnosi di leucemia linfoblastica acuta, il tumore più frequente nei bambini under 14, che fa registrare oltre 400 casi all'anno. Uno studio condotto dalla Fondazione Tettamanti di Monza e dall'ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo ha dimostrato l'efficacia e l'elevata tollerabilità delle cellule Carcik nel trattamento di 36 pazienti con leucemia linfoblastica acuta di tipo B con ricaduta di malattia dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore. In questi pazienti, 32 adulti e 4 bambini con leucemia altamente aggressiva e resistente a tutte le terapie disponibili, è stata ottenuta una remissione di malattia in più di 8 casi su 10. Il lavoro, sostenuto da fondi italiani e internazionali, è pubblicato sul 'Blood Cancer Journal'. L'immunoterapia Carcik è un approccio terapeutico al quale la Fondazione Tettamanti lavora dal 2015. A differenza delle Car-T commerciali che si ricavano dal paziente, le Carcik sono prodotte a partire dal sangue di un donatore sano grazie a un processo 10 volte meno costoso, più semplice e meno invasivo, che per 'armare' i linfociti T contro il cancro non richiede l'utilizzo di virus inattivati, bensì sequenze di Dna dette 'trasposoni'. La Fondazione Tettamanti – ricorda una nota – è una delle poche realtà in Europa in grado di mettere a punto una terapia Carcik. Le cellule vengono prodotte nel Laboratorio Verri, cell factory inaugurata nel 2003 e realizzata per iniziativa della Fondazione Mbbm (Monza e Brianza per il bambino e la sua mamma) e dell'Irccs San Gerardo dei Tintori di Monza con risorse della Fondazione Maria Letizia Verga, della Fondazione Tettamanti e del Comitato Stefano Verri. La Fondazione Tettamanti sta collaborando con il Centro di terapia cellulare 'Gilberto Lanzani' del Papa Giovanni di Bergamo, che si è affiancato a Monza nella produzione di cellule Carcik per i pazienti adulti arruolati nello studio.  "Questo studio è il risultato di un percorso di ricerca accademico che in soli 10 anni ha permesso l'ideazione, lo sviluppo preclinico e la sperimentazione con successo sui pazienti di un nuovo approccio terapeutico per forme di leucemia molto aggressive negli adulti e nei bambini – afferma Andrea Biondi, direttore scientifico della Fondazione Tettamanti – La fondamentale collaborazione con enti autorevoli ed esperti in questo campo, come l'ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, ha consentito di raccogliere evidenze scientifiche significative a sostegno dell'efficacia e della tollerabilità delle Carcik". Cellule che "hanno ottenuto l'autorizzazione dall'Agenzia italiana del farmaco per la sperimentazione anche sui linfomi non Hodgkin di tipo B refrattari ai trattamenti e non candidabili a terapie con cellule Car-T attualmente disponibili".  "Nel corso degli ultimi anni i risultati terapeutici nella leucemia acuta linfoblastica hanno registrato progressi formidabili, che fortunatamente non si sono limitati ai pazienti pediatrici, ma si sono documentati anche in quelli di età superiore a 18 anni – spiega Alessandro Rambaldi, direttore del Dipartimento di Oncologia ed Ematologia dell'Asst Papa Giovanni XXIII di Bergamo e professore ordinario di ematologia all'università Statale di Milano – Tuttavia una quota ancora significativa di pazienti ha necessità di un trapianto di cellule staminali allogeniche, dopo il quale si deve ancora registrare una recidiva di malattia nel 20-40% dei casi. Questi sono i pazienti per i quali gli studi con cellule Carcik allogeniche sono stati disegnati e condotti nel corso di questi anni, e va sottolineato che prima del trattamento con cellule Carcik tutti i pazienti erano ricaduti dopo uno o 2 trapianti allogenici (nel 25%)".  Nello studio, riassume Rambaldi, la terapia Carcik ha prodotto "una remissione completa ematologica di malattia nel'83% dei pazienti e tra questi la risposta era molecolare nell'89%. Con un periodo di osservazione mediano di 2,2 anni, la percentuale di sopravvivenza a 1 anno è stata del 57%. Nei 17 pazienti che prima della terapia sperimentale avevano ricevuto un solo trapianto allogenico e avevano ridotto la quota di malattia leucemica midollare sotto al 5%, la mediana di sopravvivenza non è stata ancora raggiunta e a 3 anni è pari al 58%". La tollerabilità del trattamento è stata molto elevata – riporta la nota – e non si è verificata la malattia del trapianto contro l'ospite, uno dei fattori di rischio dei trapianti di cellule ematopoietiche. Tutti i 36 pazienti sottoposti a questa terapia sperimentale sono stati trattati all'interno di 3 protocolli scientifici autorizzati dall'Aifa: 15 sono stati reclutati in uno studio di fase 1/2, 6 in un programma compassionevole e 15 in uno studio di fase 2, da febbraio 2019 a dicembre 2023. Lo studio è stato finanziato da Fondazione Airc per la ricerca sul cancro, Cancer Research Uk, Fundación Científica de la Asociación Española Contra el Cáncer, ministero della Salute, Aifa e Fondazione regionale per la ricerca biomedica (Frrb) della Regione Lombardia. Gli autori ringraziano per il supporto la Fondazione Maria Letizia Verga, l'Associazione Amici di Duccio, l'Associazione 'Quelli che con Luca', la Fondazione Benedetta è la vita Onlus, l'Associazione italiana lotta alla leucemia, linfoma e mieloma (Ail), sezione Paolo Belli di Bergamo e il Comitato Stefano Verri.  —salutewebinfo@adnkronos.com (Web Info)