Sma, neurologo Maggi: “Risdiplam in compresse migliora aderenza a terapia”

(Adnkronos) – “Mantenere la continuità di cura nei pazienti affetti da Sma”, l’atrofia muscolare spinale, “è fondamentale perché le terapie attualmente disponibili consentono di gestire la malattia, ottenerne la stabilità e, in alcuni casi, un miglioramento. Per fare questo è necessario che il trattamento venga continuato, trattandosi di una patologia cronica. Per garantire ciò, serve un'aderenza terapeutica elevata: il paziente deve essere motivato e interessato a proseguire la cura, ma anche messo nelle condizioni di poterlo fare. Da questo punto di vista la nuova terapia in compresse risdiplam è particolarmente utile e migliora ulteriormente anche l'aspetto logistico, sia per il paziente sia per gli ospedali e le farmacie che erogano il farmaco”. Lo ha detto Lorenzo Maggi, direttore di Neurologia 4 Fondazione Irccs Istituto neurologico Carlo Besta di Milano, all’evento 'Brunch & Science: parliamo di atrofia muscolare spinale – L’evoluzione del trattamento della Sma: quando l’innovazione apre la strada verso l’indipendenza', promosso da Roche Italia, oggi a Milano. l Il trattamento “permette di avvicinarsi al concetto di medicina personalizzata – osserva l’esperto – Offrire un'ulteriore opzione terapeutica consente al paziente una gestione migliore delle sue attività quotidiane”, a sostegno del fatto che “i pazienti non sono solo pazienti, ma persone con una vita lavorativa, sociale e familiare. Credo che le nuove formulazione di risdiplam vengano incontro in modo particolare alle loro esigenze”. La terapia dell'atrofia muscolare spinale "è stata radicalmente innovata negli ultimi 10 anni grazie all'introduzione di terapie che hanno mostrato un'efficacia elevatissima – sottolinea Maggi – Mi riferisco soprattutto alla popolazione pediatrica”. Le terapie innovative “hanno veramente modificato la storia naturale della malattia, soprattutto per le forme più gravi, come la Sma1, che prima erano mortali o portavano alla necessità di ventilazione assistita e nutrizione artificiale a partire dai 2 anni di vita. Oggi ci sono pazienti che non hanno più bisogno di questo tipo di supporto e riescono a raggiungere la posizione seduta – cosa che prima non era possibile – e in alcuni casi anche a camminare”. “Inoltre – puntualizza Maggi – l'introduzione dello 'newborn screening', la diagnosi precoce alla nascita, consente di trattare i pazienti in fasi molto precoci o addirittura prima dello sviluppo dei sintomi e di raggiungere un quadro motorio persino migliore rispetto a quello descritto in precedenza, arrivando, in alcuni casi, a non sviluppare affatto segni o sintomi di malattia. Negli ultimi anni assistiamo a un'innovazione nella letteratura scientifica e alla capacità di rimettere veramente il paziente con Sma al centro della discussione scientifica. Si è discusso, ad esempio, di multidisciplinarietà – illustra l'esperto – e si è assistito a un'evoluzione del cosiddetto standard of care: la gestione complessiva del paziente è notevolmente migliorata”. La nuova formulazione in compresse rappresenta un vantaggio “anche per le farmacie ospedaliere – osserva Maggi – Con questa opzione, l'erogazione del farmaco risulta estremamente semplificata e il carico di lavoro per le farmacie, che hanno la responsabilità dell’erogazione, viene ridotto sostanzialmente alla semplice consegna del farmaco. Si tratta di un vantaggio sensibile anche per il paziente che, ad esempio, non ha più la necessità di muoversi con una borsa frigo per il trasporto, traducendosi – conclude – in una semplificazione della vita quotidiana”. 
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