Sma, Sansone (Centro NeMo): “Terapia orale con risdiplam facilita autonomia”

(Adnkronos) – “La nuova formulazione terapeutica con risdiplam per via orale ha apportato un cambiamento davvero significativo nella vita di tutti i giorni, perfettamente in linea con l'obiettivo di favorire l'autonomia, l'indipendenza e il pieno reinserimento sociale della persona. Trattandosi di una cura da assumere quotidianamente, esiste un vincolo temporale, ma è un farmaco che non richiede la conservazione a temperatura controllata, è ben tollerato ed è facilmente trasportabile in qualsiasi contesto, come ad esempio sul luogo di lavoro. Questo rende la persona molto più svincolata dalla presenza fisica in ospedale”. Lo spiega Valeria Sansone, professoressa dell'università degli studi di Milano e direttrice del Centro clinico NeMo di Milano, in occasione dell’evento 'Brunch & Science: parliamo di atrofia muscolare spinale – L’evoluzione del trattamento della Sma: quando l’innovazione apre la strada verso l’indipendenza”, promosso da Roche Italia oggi a Milano. La terapia orale in compresse “è un passo avanti notevole – osserva l'esperta – per una patologia cronica e progressiva, caratterizzata dalla costante degenerazione dei motoneuroni, che sono i neuroni che innervano i muscoli fornendo loro massa, forza e funzionalità".  Le prospettive per un paziente adulto "sono ovviamente diverse rispetto a quelle di un neonato diagnosticato precocemente grazie ai newborn screening – spiega Sansone – Nell'adulto la disabilità, intesa come presenza di limitazioni funzionali neuromotorie, è già consolidata a causa della perdita di motoneuroni già avvenuta. Tuttavia, anche in questo contesto, le nuove opzioni terapeutiche permettono di rallentare la progressione della malattia, di stabilizzarla e, in alcuni casi, di ottenere persino dei piccolissimi miglioramenti funzionali. Un guadagno che potrebbe sembrare irrilevante a chi possiede una funzionalità motoria al 100%, ma per una persona con la Sma in età adulta può tradursi in una maggiore autonomia. Il recupero di piccoli distretti muscolari o di funzioni minime – rimarca – può consentire di svolgere attività quotidiane, lavorative, scolastiche o sociali che altrimenti non sarebbero possibili. L'evoluzione è dunque fondamentale: le aspettative devono senz'altro essere tarate sull'età e sulla condizione di partenza del paziente, ma rimangono complessivamente molto positive per l'intera comunità dei pazienti”. Tornando poi ai benefici della terapia orale, per Sansone “ è cruciale che i pazienti siano comunque monitorati e controllati, così da valorizzare al meglio i benefici della terapia e gestire l'evoluzione della patologia. Essere più autonomi e indipendenti è fondamentale – conclude – ma la consapevolezza del percorso terapeutico deve sempre far parte di un'alleanza e di un lavoro di squadra con la struttura sanitaria”. 
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